Vertex hat sich dem Ziel verschrieben, nach innovativen Therapien bei schweren Erkrankungen mit einem hohen medizinischen Bedarf zu suchen. „Durch unsere Forschung wollen wir Menschen mit schweren, lebensbedrohlichen und häufig sehr seltenen Erkrankungen neue Perspektiven schenken“, erklärt Andreas Kopp, Geschäftsführer von Vertex Pharmaceuticals Deutschland. Dafür investiert das Unternehmen den Großteil seiner Ressourcen in die Forschung und Entwicklung: drei von fünf Vertex-Mitarbeitenden sind in diesem Bereich beschäftigt. „Dieser Fokus auf Forschung ermöglicht es uns, das notwendige tiefgreifende Verständnis von Krankheiten und ihren Ursachen zu erlangen. Unser Ansatz in der Arzneimittelentwicklung ist vielfältig, damit wir die wirksamste therapeutische Lösung anbieten können.“
Gentherapien eröffnen neue Horizonte
Viele schwere, oftmals seltene Erkrankungen sind genetisch bedingt und basieren auf Veränderungen der DNA. CRISPR/Cas9, auch als Genschere bekannt, ist ein spezielles, innovatives Verfahren der Geneditierung. Es verändert Gene, indem es die DNA präzise durchtrennt, einen Teil der DNA entfernt oder einfügt.
Die Entwicklung der Geneditierung mit CRISPR/Cas9 birgt eine Vielzahl von Einsatzmöglichkeiten und wurde 2020 mit dem Nobelpreis für Chemie ausgezeichnet. Vertex hat die erste CRISPR/ Cas9-basierte Gentherapie zur Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie eingeführt. Wer an einer dieser angeborenen, schweren Bluterkrankungen leidet, hat oftmals mit starken Schmerzen und Organschäden zu kämpfen. Zudem haben die Betroffenen eine stark eingeschränkte Lebensqualität und verkürzte Lebenserwartung.
Eine Behandlung für alle Menschen mit Mukoviszidose
Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF) ist eine weitere schwere, angeborene seltene Erkrankung, die bisher nicht heilbar ist. Bei der Erkrankung entsteht in den Zellen zäher Schleim, der nach und nach die Funktion lebenswichtiger Organe beeinträchtigt. Zur Behandlung der zystischen Fibrose verfügt Vertex über fünf zugelassene Therapien, die heute für etwa 95 % der Betroffenen geeignet sind. „Unser Ziel ist es, eine Therapie auch für diejenigen Menschen mit CF zu entwickeln, die von den vorhandenen Optionen nicht profitieren können“, so Andreas Kopp. „Wir glauben an das Versprechen und das Potenzial der Wissenschaft, eine lebensverändernde Wirkung für Menschen mit schweren und seltenen Erkrankungen zu erzielen.“
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